В Великобритании впервые в мире вводится в практику терапия на основе технологии CRISPR
Редактирование генов лет через 20 станет обычным делом.
Первая в мире терапия на основе технологии редактирования генов CRISPR вводится в терапевтическую практику в Великобритании. Она лечит моногенные (вызванные поломкой лишь одного гена) заболевания крови, связанные с недостаточностью гемоглобина, — серповидноклеточную анемию и талассемию.
Впервые в истории начнут применять точно нацеленное редактирование участка хромосомной ДНК людей, которое передается потомкам делящейся клетки.
Технология CRISPR все еще несовершенна и весьма ограничена — речь идет о редактировании ДНК клеток крови не в теле человека, а в пробирке, чтобы потом отобрать удачно отредактированные и ввести пациенту. К тому же терапия на ее основе стоит миллионы.
Но внушает надежду сама скорость развития медицинских технологий. CRISPR был открыт всего 11 лет назад — и вот первая терапия на его основе прошла и испытания на животных, и клинические испытания, и уже одобрена к применению неторопливыми евробюрократами.
Кстати, создавшую лекарство швейцарскую биотех-компанию CRISPR Therapeutics основала та самая Эмманюэль Шарпантье, получившая в 2020 Нобелевку за CRISPR вместе с Дженифер Дудной, которая сейчас работает над снижением стоимости генной терапии.
В декабре заявку на разрешение этой терапии рассмотрят и в США. Пишут, что и другие виды лекарств на основе CRISPR уже проходят клинические испытания. То есть еще лет десять — и таких терапий будет много, они значительно удешевятся, ну а лет через двадцать станут доступны даже обычным людям вроде нас с вами.
Источник — Telegram-канал «Кот Шрёдингера»
(Всего одно письмо в неделю, чтобы ничего не пропустить)
